World Duchenne Awareness Day: hoopvolle stappen in onderzoek naar ongeneeslijke spierziekte

Gentherapie en spierherstel bieden nieuwe perspectieven voor patiënten

07/09/2026

Brussel, 7 september 2026 - Op 7 september, World Duchenne Awareness Day, belicht de Vrije Universiteit Brussel (VUB) de vooruitgang in het onderzoek naar de ongeneeslijke spierziekte van Duchenne en de zoektocht naar nieuwe behandelingen. Aan de VUB werken onderzoekers aan gentherapie die de genetische oorzaak van Duchenne wil aanpakken. Tegelijk onderzoeken ze hoe verdere schade aan de spieren kan worden beperkt en het herstel van spierweefsel kan worden bevorderd.

Duchenne is een erfelijke spierziekte die wordt veroorzaakt door een fout in het dystrofinegen. Naarmate de ziekte vordert, worden steeds meer spieren aangetast. Daardoor worden niet alleen wandelen en andere fysieke activiteiten steeds moeilijker. Ook de ademhalingsspieren en de hartspier worden getroffen, met ernstige gevolgen voor de gezondheid en levensverwachting van patiënten.

Gentherapie om de oorzaak aan te pakken

Omdat de genetische oorzaak van Duchenne bekend is, kunnen onderzoekers proberen de ziekte bij de bron aan te pakken. Het VUB-team ontwikkelt daarvoor gentherapie waarbij een functionele kopie van het gen via aangepaste virale vectoren naar spiercellen wordt gebracht.

“Het goede nieuws is dat we weten wat de oorzaak van Duchenne is. We weten welk gen niet naar behoren functioneert. Dat betekent dat we heel gericht kunnen proberen een correcte kopie van dat gen in de spiercellen te krijgen. Daar situeert ons onderzoek aan de VUB zich”, legt professor Thierry VandenDriessche uit. “We hebben technieken ontwikkeld om ervoor te zorgen dat het therapeutische gen in die spiercellen ook heel actief wordt en voldoende van het noodzakelijke eiwit wordt aangemaakt.”

Niet alleen de oorzaak, maar ook verdere spierschade aanpakken

Het onderzoek gaat ondertussen een stap verder. Bij Duchenne takelen spiercellen geleidelijk af en wordt gezond spierweefsel onder meer vervangen door littekenweefsel. Het onderzoeksteam kijkt daarom ook naar manieren om ontstekingen en littekenvorming te beperken en de regeneratie van spierweefsel te bevorderen. Bij andere vormen van musculaire dystrofie zagen de onderzoekers in proefdiermodellen al dat een behandeling littekenvorming en ontstekingsreacties sterk kan verminderen. Nu willen ze nagaan in welke mate vergelijkbare effecten ook bij Duchenne mogelijk zijn.

“We kijken nu heel specifiek naar wat er in de spieren gebeurt. Kunnen we ontstekingen blokkeren? Kunnen we de regeneratie van spierweefsel bevorderen en littekenvorming beperken? Ik heb hoop dat we vergelijkbare effecten ook bij Duchenne zullen zien, maar hoop is geen wetenschappelijke evidentie. Dat moeten we nu aantonen”, zegt professor Thierry VandenDriessche.

Onderzoek heeft blijvende steun nodig

De ambitie is om veelbelovende resultaten uit het labo uiteindelijk te vertalen naar klinische studies. Daarvoor zijn aanzienlijke investeringen en industriële partners nodig. Wetenschappelijk onderzoek verloopt stap voor stap en vraagt tijd, expertise en middelen.

“Uiteindelijk is het doel dat we een betere therapie kunnen ontwikkelen die nieuwe vooruitzichten biedt aan patiënten met Duchenne. Alleen neemt onderzoek onvermijdelijk tijd in beslag. Maar ik denk ook dat we moeten beseffen dat we hier in België wel degelijk een verschil kunnen maken. Ook met de middelen die ons hier ter beschikking worden gesteld, kunnen we vooruitgang boeken”, duidt professor VandenDriessche nog.

Die steun krijgt dit jaar een bijzonder gezicht met de actie van Luc Vandevijvere. Zijn kleinzoon Stan heeft de ziekte van Duchenne. Daarom besloot Luc bijna 10.000 kilometer te fietsen om geld in te zamelen voor het VUB Duchenne Fonds en tegelijk aandacht te vragen voor de ziekte. Na bijna honderd dagen fietsen nadert hij nu de kaap van 10.000 kilometer. Met zijn tocht zamelde hij 7445 euro in voor het VUB Duchenne Fonds.

“Wat Luc de afgelopen maanden heeft verwezenlijkt, is ongelooflijk. Ik voel me er nederig bij dat hij zich zo ten volle inzet voor Stan en voor alle andere patiënten die met deze ziekte geboren zijn. Hij brengt Duchenne extra onder de aandacht en dat is ontzettend belangrijk voor de patiënten en hun families”, besluit professor Thierry VandenDriessche.